至善唯新全球首个肌少症rAAV基因药物临床研究在四川大学华西医院启动

来源:本站  时间:2024.08.23

近日,策源资本已投企业四川至善唯新生物科技有限公司(以下简称“至善唯新”)全球首个肌少症rAAV基因药物临床研究项目——“评价zS112注射液在肌少症患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”在四川大学华西医院顺利启动,并完成了首例患者治疗。

该项目由四川大学华西医院国家老年疾病临床研究中心发起,所用药物ZS112注射液由至善唯新研制生产,首例受试者接受了基因治疗并完成初步随访。目前,该名受试者状态良好,基因正确表达,初步展示了zS112药物的安全有效性。该项目标志着ZS112项目从实验室基础研究成果向临床应用的关键转变,为肌少症患者带来了新的希望。

肌少症是与年龄增长相关的骨骼肌质量和功能下降的疾病,常见于老年人,对家庭和社会医疗造成重大负担。据《中国老年人肌少症诊疗专家共识》及国际数据,全球肌少症患者数量庞大,预计至2050年将大幅增长。在中国,目前已有超过2000万患者,且随老龄化加剧,患者数量将持续增加。目前,主要治疗策略为抗阻力训练结合营养干预,而药物治疗手段尚待开发。

vZS112注射液是至善唯新自主研发的肌少症rAAV基因药物,拥有完全自主知识产权。该药物利用rAAV病毒作为载体,将治疗基因有效递送至骨骼肌细胞,实现高效表达。至善唯新特别选用了高效感染肌肉细胞的rAAV病毒衣壳以增强药效。目前,该药物处于临床研究阶段,需进一步临床试验以验证其效果。作为首个针对肌少症的基因药物,vZS112展现出广阔的前景。

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